Trapianto di staminali come cura per malattia rara del sangue
Materiale editoriale - Descrizione e modalità di aggiornamento
In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare arriva una buona notizia dall'Ospedale pediatrico Bambin Gesù di Roma. Grazie ad un trapianto di staminali si è riusciti a curare definitivamente una patologia rara, la malattia granulomatosa cronica, che porta all'incapacità di distruggere alcuni tipi di batteri e di altri patogeni. Da questo difetto di funzione dei globuli bianchi ne derivano episodi infettivi spesso assai gravi, come polmonite, ascessi del fegato, infezioni cutanee, infezioni dell'osso che limitano marcatamente sia la durata della sopravvivenza che la qualità della medesima. La malattia si presenta fin dai primissimi anni di vita, come si è verificato nei due fratellini trapiantati dall'Ospedale Bambino Gesù. Uno di essi, prima di essere sottoposto al trapianto di cellule staminali, era stato sottoposto a un intervento di asportazione di larga parte di uno dei polmoni. Le terapie mediche possono controllare e, parzialmente, prevenire lo sviluppo di infezioni gravi. Tuttavia, sono rari i soggetti che, con questa patologia, superano i 30 anni di età e, nei pochi che raggiungono questa soglia, vi è assai spesso un danno invalidante, soprattutto a carico dei polmoni. Il trapianto di cellule staminali del sangue può curare definitivamente questa patologia. Per entrambi i bambini, è stato impiegato un donatore identificato al di fuori dell'ambito familiare nei Registri internazionali dei donatori. I due bambini trapiantati sono, rispettivamente, a 12 e 2 mesi dal trapianto ed entrambi godono di ottima salute, non avendo riportato alcuna complicanza significativa dal trapianto. La conferma delle potenzialità di questo approccio viene da Franco Locatelli, responsabile del dipartimento di Oncoematologia del nosocomio romano, che ha seguito il caso dei due fratelli.
Trapianto Staminali
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